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真实世界证据,能否破解罕见病药物研发难题?
发表时间:2019-11-09 13:38:08 来源:匿名

记者|陈欣

孤儿药物被用来治疗罕见的疾病。对我国大多数罕见疾病患者来说,外国药物“不能进口”和“不能使用”是他们面临的主要问题。现在,随着现实世界的证据逐渐被国际社会接受,罕见疾病患者面临的药物短缺有望得到缓解。

9月20日,由上海四叶草罕见病家庭护理中心(以下简称cord)主办、深圳医学会支持的“2019年第八届罕见病高峰论坛”在深圳开幕。会议发布了《患者社区组织如何促进药物研发——全球经验》(以下简称《报告》),这是中国第一份基于全球经验引入的研究报告,旨在科学研究患者社区在药物研发中的具体作用和重要性,旨在增强患者组织的权能,消除对执业医师的偏见,为决策者提供参考。

根据国家药品监督管理局药品检验中心2019年5月29日发布的《支持药品研发的真实世界证据的基本考虑(草案征求意见)》中提出的定义,真实世界研究是在真实世界环境中收集患者相关数据(真实世界数据),并通过分析获得医疗产品使用价值和潜在效益或风险的临床证据(真实世界证据)。其主要研究类型是观察研究或实际临床试验。

顾名思义,所谓罕见疾病是相对罕见的,即发病率相对较低的疾病。根据世界卫生组织的定义,罕见疾病是指患者人数占总人口0.65 ‰至1 ‰的疾病。

目前还没有关于中国罕见患者数量的权威统计数据。复旦大学出生缺陷研究中心的马瑞教授和其他人估计,2011年中国有1680万罕见患者。央视援引专家的话称,2019年3月,中国有近2000万罕见患者,每年新增患者超过20万。

根据罕见疾病发展中心(cord)和iqvia联合发布的《2019年中国罕见疾病药品可及性报告》,在2018年5月由国家卫生与安全委员会、国家食品药品监督管理局等五个部门联合发布的第一份罕见疾病目录中,全球市场上共有74种罕见疾病的162种治疗药物,但只有83种(51%)进入中国,能够治疗53种罕见疾病。然而,在中国仅有55种药物明确登记用于罕见疾病适应症,仅涉及31种罕见疾病。

“对病人来说,因为没有可用的药物,这种疾病对他们的生活质量有很大影响。”人工智能魏坤大中华区现实世界洞察主管谢阳博士最近在深圳举行的“第八届中国罕见疾病峰会论坛”上表示。

来自患者组织、跨国制药公司和咨询公司的许多内部人士认为,用真实世界的证据补充临床试验数据不仅可以提高罕见疾病药物评价的速度,而且还可以为罕见疾病研究提供更多信息,因为罕见患者的数量少,临床需求远未得到满足。

与药物研发中被称为“黄金标准”的临床试验不同,现实世界研究中使用的数据来自实际的医疗过程,包括电子病历、医疗保险数据、患者登记表等。非常接近临床用药。

近年来,现实世界的证据因其样本量大、测试结果适用性广而逐渐成为国际公认的药物研发和测试有效性和安全性的新途径。

2016年12月,美国国会通过了《21世纪治疗法案》,该法案明确规定了真实世界证据在药物审查中的两种用途:支持批准已批准药物以扩大其适应症,以及支持或满足已批准临床试验的相关需求。上述国家药品监督管理局药品检验中心发布的《征求意见稿》(Draft for Comments)还提出,从现实世界证据分析中获得的证据应当用于支持药品上市前临床研发和上市后再评价等环节。

然而,根据行业专家对界面新闻的介绍,由于欧美国家对孤儿药物研发的政策激励,市场上绝大多数罕见疾病药物仍然由欧美制药公司主导,国内患者只能被动等待相关药物在国内注册。

事实上,为了支持稀有疾病药物的研发,近年来,国家有关部门已经出台了一系列有利于稀有疾病药物的政策文件。例如,国家药品监督管理局(CFDA)2016年2月发布的《关于解决药品注册申请积压的优先审批意见》和2017年12月发布的《关于鼓励药品创新实施优先审批的意见》都提出,在申请临床试验时,罕见疾病可以申请减少或免除临床试验。2019年8月新修订的《药品管理法》第96条也建议优先审查和批准治疗罕见疾病的新药。

国家食品药品监督管理局药品审评中心发布的《2018年度药品审评报告》显示,2018年,药品审评中心将313份注册申请纳入优先审评程序,其中包括63种儿童和罕见疾病药物。

但是,根据相关规定,创新药物只能在国外完成第一阶段临床试验后才能在中国申请后续临床试验,这在一定程度上延缓了创新药物从国外进入中国。杨颉说,从临床实验的招募和纳入来看,临床研究和罕见疾病的纳入面临巨大挑战。此外,由于稀有疾病药物的数量较少,从企业角度来看,临床研究的成本最终要远远高于非稀有疾病药物。

跨国制药公司罗氏制药(Roche Pharmaceutical)中国医疗事务部副总裁李玮在接受Interface News采访时也表示,传统临床试验的过程需要一个实验组和一个对照组。罕见患者不多,对照组有一半患者被“浪费”,这是不合理的。

“如果现实世界的数据可以用来显示疾病的自然特征(即疾病在没有药物治疗的情况下的自然转化过程),将其与实验组进行比较不仅可以减少时间上的投入,还可以降低成本;对病人来说,他们实际上可以更快地接受系统治疗。”李玮说。

然而,一些业内人士担心,如果允许药物以真实世界的证据而非临床试验上市,可能会出现没有严格证据链的药物获准上市的情况,从而导致治疗效果和安全风险。

“实际上,医生通常会把更有效的新药留给病情更严重的病人,因为旧药对他们不再有用,但最终的观察结果很可能是新药的效力降低了。”杨颉认为,这不是毒品问题,而是患者病情的恶化,由此产生的现实世界证据确实会受到低质量数据的干扰。

因此,如何提高现实世界数据收集的数量和质量成为另一个切入点。

“事实上,在临床实践中,病人几乎没有时间联系医生。他很可能一年只看两三次医生,大部分时间和病人自己的数据都没有记录。”上海四叶考罕见疾病家庭护理中心创始人黄如芳告诉接口新闻(Interface News),如果这些数据能够成为现实世界研究的一部分,并与主治医生的数据相结合,它们将对罕见疾病的研究有很大的价值。

跨国制药公司武田制药亚洲开发中心负责人王林医学博士认为,如果患者能够提供高质量的数据,使制药公司能够更好地了解他的病程、症状以及患者在现实生活中真正需要的疾病解决方案,“如果这样巨大的数据真正有效地结合起来,我相信中国肯定会有独立开发的创新药物用于治疗罕见疾病。”

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